Gli scienziati hanno migliorato una forma di terapia di modifica genetica, creando un trattamento sperimentale che promette di eliminare il colesterolo alto. Una condizione che colpisce centinaia di milioni di persone nel mondo, e collegata a una serie di gravi complicazioni di salute.
In una nuova ricerca condotta con i topi, i ricercatori hanno iniettato una nanoparticella lipidica di nuova formulazione per modificare con CRISPR-Cas9 il genoma di animali vivi. Con un singolo trattamento hanno ridotto i livelli di colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (LDL) al 56,8%.
Per darvi un’idea: al momento, il trattamento più avanzato tra quelli approvati dalla FDA potrebbe (non è ancora in commercio) ridurre il colesterolo solo del 15,7%.
Naturalmente, questi risultati finora sono stati dimostrati solo nei topi, quindi la nuova terapia richiederà molti ulteriori test prima di sapere che è sia sicura che ugualmente efficace negli esseri umani. Ma sulla base di questi risultati finora, i segnali sono promettenti.
Come funziona il rivoluzionario trattamento anti colesterolo
Il trattamento agisce su un gene chiamato Angiopoietina-like 3 (Angptl3), e produce proteine che inibiscono la scomposizione di alcuni grassi nel flusso sanguigno.
Le persone con una mutazione in questo gene tendono ad avere quantità inferiori di trigliceridi grassi e colesterolo nel sangue (senza complicazioni per la salute) e per anni gli scienziati hanno cercato di ricreare il processo, con trattamenti che imitassero efficacemente gli effetti di questa mutazione.
“Se riusciamo a replicare questa condizione eliminando il gene Angptl3 nelle persone, abbiamo buone possibilità di avere una soluzione sicura e a lungo termine per il colesterolo alto”, dice l’ingegnere biomedico Qiaobing Xu della Tufts University.
I progressi raggiunti
In questa ricerca, il team di Xu ha sviluppato una nuova formulazione di LNP chiamata 306-O12B per indirizzare il gene, producendo nei topi effetti terapeutici che sono durati a livelli stabili per 100 giorni dopo una singola iniezione del trattamento.
Oltre alla riduzione del colesterolo, l’esperimento ha prodotto anche una diminuzione del 29,4% dei trigliceridi nel sangue degli animali.
L’azione, straordinaria, aiuta di fatto il corpo a scomporre i grassi prima che si accumulino nel flusso sanguigno. E senza alcuna apparente tossicità per il fegato.
CRISPR anti colesterolo: funzionerà anche sugli umani?
Il team suggerisce che l’efficienza del trattamento anti colesterolo alto negli esseri umani sarebbe probabilmente più o meno la stessa di quella nei topi. Con effetti che potrebbero durare fino a un anno con una sola iniezione, data la lentezza del turnover delle cellule del fegato.
Fino a quando non sapremo di più su come 306-O12B agisce nel corpo umano, tuttavia, questa formulazione di farmaci per abbassare il colesterolo non sarà disponibile nella vostra farmacia locale.
Un giorno però sarà possibile. I risultati di questo test possono far avanzare il metodo CRISPR anche in questo campo. Servono ancora studi più dettagliati sulla tollerabilità cronica e l’efficacia su “animali” di grossa taglia, ma prima o poi un’ inezione all’anno potrebbe davvero debellare i problemi di colesterolo. Sarebbe fantastico.
