Mentre frotte di piccoli e grandi investitori attendono i risultati dei primi test clinici ufficiali della tecnica genetica conosciuta come CRISPR, gli scienziati sono concentrati sull'individuazione di nuovi modi di gestire questa procedura direttamente nel corpo umano. È quanto afferma la co-inventrice della tecnica, Jennifer Doudna.
Nelle attuali procedure di editing genetico CRISPR i ricercatori hanno estratto le cellule dai pazienti, ne hanno editato il DNA e le hanno reimmesse nel corpo per dare avvio al trattamento. Riuscire ad editare le cellule direttamente nel corpo di uomini, animali o piante potrebbe dare avvio ad una serie di applicazioni completamente nuove.
“Con le innovazioni tecniche allo studio sarà possibile editare in modo molto preciso il genoma dei pazienti," dice la Doudna. "Sembra fantascienza a dirsi, ma credo che la modifica genetica sarà presto una realtà".
CRISPR, a che punto siamo
In sostanza CRISPR è una tecnica di editing genetico che permette di "tagliare" pezzetti del DNA responsabili di malattie o difetti genetici. Gli scienziati stanno lavorando ad applicazioni terapeutiche in grado di offrire cure alle persone. La CRISPR Therapeutics AG è stata la prima società ad avviare test sull'uomo, nel febbraio scorso, ed entro i prossimi due mesi saranno noti i risultati.
Editas Medicine Inc. ha iniziato invece i test “in-vivo,” cioè quelli direttamente nel corspo, con uno studio clinico partito a Luglio. Intellia Therapeutics Inc. farà i suoi test a partire dai primi mesi del 2020. Un trattamento sicuro direttamente nel corpo umano ridurrebbe moltissimo i tempi di sviluppo delle cure.
La University of Pennsylvania sta preparandosi a diffondere i dati dei suoi test. “Presto potremo avere buone notizie su come CRISPRS lavora sui pazienti affetti da cancro," dice la Doudna.
La sfida maggiore è quella di trovare un modo per indirizzare le molecole che fanno parte dell'editing genetico a specifici tipi di cellule in modo sicuro ed efficiente.
CRISPR e Intellia Therapeutics hanno ottenuto licenza per la loro tecnologia alla University of California a Berkeley. È la sede di studi della Doudna. La Editas (Doudna fa parte del board) sta utilizzando invece soluzioni del Broad Institute in Massachusetts. I due istituti battagliano su chi per primo abbia inventato la tecnica.
I primi casi di CRISPR "in vivo"
Il campo dell'editing genetico, solo da poco entrato nella fase di test sull'uomo, ha superato una prima fase di forte scetticismo mostrando i primi risultati davvero incoraggianti.
Lo scorso anno un ricercatore cinese ha sbalordito la comunità scientifica dichiarando di aver creato i primi bambini editati geneticamente: un gesto che ha dato avvio a molte polemiche e a qualche richiesta di vietare CRISPR per gli effetti permanenti sul DNA delle persone.
Subito dopo, sempre in Cina, dei ricercatori hanno trattato un uomo con leucemia e HIV utilizzando cellule staminali rieditate geneticamente, secondo un report del New England Journal of Medicine. Il tentativo di debellare l'HIV è fallito, ma il suo cancro è in remissione 19 mesi dopo il trattamento, e le cellule modificate sembrano essersi perfettamente integrate nel suo corpo.
Il caso, primo in assoluto di CRISPR in vivo con un dettagliato report della comunità scientifica, è un “importante traguardo” e mostra che questa potrebbe essere una tecnologia sicura per il trattamento di molte tipologie di disturbi.
