Conoscete lo Zolgensma? È attualmente il farmaco più costoso al mondo. Un trattamento una tantum di questo farmaco (salvavita per un bambino) costa 2 milioni di euro.
Tra le terapie geniche, quella basata su Zolgensma tratta l'atrofia muscolare spinale, una rara malattia genetica che danneggia le cellule nervose, portando al decadimento muscolare. Oggi il prezzo esorbitante di Zolgensma è un valore che appare molto anomalo, ma entro la fine del decennio ci saranno dozzine di terapie geniche che costeranno da centinaia di migliaia a milioni di euro per una singola dose.
Solo la FDA americana prevede di approvare entro il 2025 da 10 a 20 terapie geniche e cellulari ogni anno.
I sistemi sanitari di tutto il mondo non sono attrezzati a gestire queste nuove terapie geniche
Attualmente, solo il 5% delle circa 7.000 malattie rare ha un farmaco approvato, lasciando migliaia di condizioni senza una cura. Presto non sarà così.
Negli ultimi anni, la tecnologia dell'ingegneria genetica ha fatto passi da gigante verso l'obiettivo finale di curare le malattie modificando le istruzioni genetiche di una cellula (in Italia grazie anche a Telethon!). Le terapie geniche risultanti saranno in grado di trattare molte malattie a livello del DNA con una singola dose.
Le terapie geniche hanno il potenziale per salvare molte vite e alleviare molte sofferenze, ma è una notizia agrodolce. Il benessere è tale solo se condiviso: i sistemi sanitari (ed economici!) di tutto il mondo non sono attrezzati per gestire queste nuove terapie. Saranno necessari nuovi sistemi di pagamento creativi per garantire a tutti parità di accesso.
Una cura per (quasi) tutto
Migliaia di malattie sono il risultato di errori del DNA che impediscono alle cellule di funzionare normalmente. Correggendo direttamente le mutazioni che causano malattie o alterando il DNA di una cellula per fornirle nuovi strumenti per combattere le malattie, le terapie geniche offrono un nuovo e potente approccio alla medicina.
Ci sono 1.745 terapie geniche in fase di sviluppo in tutto il mondo. Una grande parte di questa ricerca si concentra sulle malattie genetiche rare, che colpiscono 400 milioni di persone in tutto il mondo.
Potremmo presto vedere cure per malattie rare come l'anemia falciforme, la distrofia muscolare e la progeria, una malattia genetica rara e progressiva che fa invecchiare rapidamente i bambini. In futuro, le terapie geniche potrebbero aiutare a trattare condizioni più comuni, come le malattie cardiache e il dolore cronico.
I prezzi? Alle stelle
Il problema è che queste terapie geniche avranno un prezzo enorme.
Le terapie geniche sono il risultato di anni di ricerca e sviluppo per un totale di centinaia di milioni o miliardi di dollari. Strutture di produzione sofisticate, personale altamente qualificato e materiali biologici complessi distinguono queste terapie dagli altri farmaci.
Le aziende farmaceutiche affermano che il recupero dei costi, in particolare per i farmaci con un numero ridotto di potenziali pazienti, significa prezzi più elevati. E il bilancio di questi prezzi altissimi sui sistemi sanitari non sarà banale.
Considerate le terapie geniche per l'anemia falciforme, che dovrebbero essere disponibili nei prossimi anni. Il prezzo stimato di questo trattamento è di 1,7 milioni di euro per paziente. Decine di milioni in più per il sistema sanitario, anche se dovesse essere trattata una percentuale minima dei pazienti. E si tratta solo di un farmaco: dozzine di terapie geniche simili metterebbe a dura prova i sistemi sanitari pubblici, e creerebbe non poche difficoltà anche alle compagnie assicurative private in modelli sanitari come quello USA.
Terapie geniche: abbassare i costi, trovare nuovi modi per pagare
Una soluzione per migliorare l'accesso dei pazienti alle terapie geniche sarebbe semplicemente chiedere ai produttori di farmaci di farle pagare meno: è una tattica adottata di recente in Germania. Questo però comporta dei rischi: potrebbe far sì che le aziende semplicemente rifiutino di fornire il trattamento in determinati luoghi.
Penso che un approccio più equilibrato e sostenibile sia duplice. A breve termine, sarà importante sviluppare nuovi metodi di pagamento che invoglino le compagnie assicurative a coprire terapie geniche ad alto costo e distribuire i rischi tra pazienti, compagnie assicurative e produttori di farmaci. A lungo termine, una migliore tecnologia di terapia genica contribuirà inevitabilmente a ridurre i costi.
Assicurazioni basate sui risultati?
Per i modelli di pagamento innovativi, un approccio testato è quello di legare la copertura ai risultati sulla salute del paziente. Poiché queste terapie sono ancora sperimentali e relativamente nuove, non ci sono molti dati per aiutare gli assicuratori a prendere la decisione rischiosa se coprirle. Se una compagnia di assicurazioni paga 1 milione di euro per una terapia, è meglio che funzioni. Nei modelli basati sui risultati, gli assicuratori pagheranno parte della terapia in anticipo e il resto solo se il paziente migliora, oppure copriranno l'intero costo in anticipo e riceveranno un rimborso se il paziente non migliora. Questi modelli aiutano gli assicuratori a condividere il rischio finanziario con gli sviluppatori di farmaci.
Sul fronte dei costi
La chiave per migliorare l'accesso alle terapie geniche sarà investire in nuove tecnologie che semplifichino le procedure mediche. Migliorare l'accesso alle terapie geniche richiede collaborazione e compromessi tra governi, organizzazioni non profit, aziende farmaceutiche e società private. Adottare misure proattive ora per sviluppare modelli di pagamento innovativi e investire in nuove tecnologie contribuirà a garantire che i sistemi sanitari siano pronti a mantenere la promessa delle terapie geniche.
