C’è chi la chiama “la Fase 4”, il momento della verità per ogni nuova terapia. Sono le sperimentazioni cliniche, l’ultimo cruciale step prima che un trattamento promettente possa diventare realtà per i pazienti. E il 2025 si preannuncia un anno particolarmente ricco di trial clinici dal potenziale dirompente, dalla cura di malattie genetiche come l’anemia falciforme alle nuove armi contro i tumori, fino all’uso di sostanze psichedeliche per trattare disturbi mentali.
Futuro Prossimo ha una sua watchlist, e le 4 ricerche che vi illustrerò sono tra quelle in cima alla lista: diamo un’occhiata insieme?
BEACON: l’editing genetico contro l’anemia falciforme
Il primo dei trial clinici da tenere d’occhio nel 2025 è BEACON, che sta testando una pionieristica terapia genica per l’anemia falciforme. Questa malattia genetica, causata da una mutazione nel gene dell’emoglobina, trasforma i globuli rossi in forme a falce, provocando crisi dolorose e danni progressivi agli organi.
La sperimentazione utilizza una tecnica di editing genetico chiamata “base editing” per correggere il difetto genetico direttamente nelle cellule staminali ematopoietiche dei pazienti. Prelevate dal sangue, queste cellule vengono modificate in laboratorio per produrre una forma di emoglobina “anti-falcemica”, e poi reinfuse nei pazienti.
I primi risultati sono attesi per febbraio: se positivi, apriranno la strada a una potenziale cura “one-shot” per questa grave malattia, e più in generale dimostreranno la fattibilità dell’editing genetico per trattare patologie ereditarie.
Lutetium-177: il futuro è nei farmaci radioattivi?
Il secondo trial clinico da seguire con attenzione è quello che sta valutando l’efficacia del Lutetium-177, un innovativo farmaco radioattivo per il trattamento del tumore alla prostata. Già approvato come terapia di “ultima linea”, viene ora testato anche nelle fasi iniziali della malattia metastatica.
Come funziona: il Lutetium-177 è legato a una molecola che si lega selettivamente a un antigene (PSMA) espresso sulle cellule di cancro prostatico. Una volta iniettato, il farmaco si accumula nei tumori e li “bombarda” con radiazioni mirate, risparmiando i tessuti sani.
Lo studio in corso, su oltre 1.100 pazienti, potrebbe portare a un uso più esteso di questa promettente terapia, e più in generale confermare il potenziale dei “radiofarmaci oncologici” ultraspecifici. Nuove armi che stanno emergendo come una delle frontiere più promettenti nella guerra al cancro.
Schizofrenia e psicosi, la scommessa del CBD
Passando alle malattie psichiatriche, il terzo dei trial clinici “caldi” del 2025 è STEP, uno studio multicentrico che sta valutando l’efficacia del cannabidiolo (CBD) nel trattamento della psicosi nella schizofrenia.
Il CBD, composto non psicoattivo derivato dalla cannabis, ha già dimostrato proprietà anticonvulsivanti e ansiolitiche. Ora, ben tre trial clinici paralleli testeranno se può alleviare anche i sintomi psicotici, in combinazione o in alternativa agli antipsicotici tradizionali, in pazienti a diversi stadi della malattia.
Con circa 1.000 partecipanti in 11 paesi, sarà uno degli studi più ampi mai condotti sul potenziale terapeutico del CBD nei disturbi mentali gravi. E potrebbe aprire la strada a opzioni di trattamento più sicure e mirate per una patologia altamente invalidante.
Screening “sartoriale” contro il cancro al seno
Infine, non posso non citare “My Personal Breast Screening“, il primo trial clinico su larga scala per valutare l’efficacia di uno screening personalizzato del cancro al seno in base al rischio individuale.
Attualmente, i programmi di screening si basano solo sull’età, con risultati sub-ottimali: molti falsi positivi, poche vite salvate. L’idea è quella di “cucire su misura” la sorveglianza, utilizzando dati genetici, storia familiare e densità mammaria per stratificare le donne in base al rischio e modulare di conseguenza frequenza e tipo di esami.
Lo studio, che coinvolge oltre 50.000 donne in 6 paesi, potrebbe rivoluzionare le strategie di prevenzione del tumore più frequente nella popolazione femminile. Un cambio di paradigma in linea con la medicina di precisione: non più “one size fits all”, ma “la terapia (e lo screening) giusti per la persona giusta al momento giusto”.
Trial clinici, questi e altri: dita incrociate e occhi bene aperti
Non resta che seguire con attenzione i risultati di queste pioneristiche sperimentazioni. Quattro piccole grandi rivoluzioni che, se manterranno le promesse, potrebbero cambiare in meglio la vita di milioni di pazienti, e magari ispirare una nuova generazione di trial clinici sempre più innovativi e ambiziosi.
La ricerca, del resto, non si ferma mai: chissà quali altre sorprese ci riserverà il futuro della medicina quest’anno. Saremo qui a raccontarle.
