CRISPR, parte il primo test direttamente nel corpo

Gianluca Riccio

Tecnologia

Il test CRISPR curerà una forma ereditaria di cecità in soggetti con occhi sani, ma senza il gene che converte la luce in segnali che producono la vista.

Sta per partire negli Stati Uniti il primo test della tecnica di editing generico CRISPR che sarà effettuato direttamente nel corpo dei pazienti.

Si tratta ovviamente del primo intervento davvero autorizzato. Esperimenti di editing genetico “fai-da-te” vengono già effettuati (con tutto il corredo di polemiche. Come nel caso di Josiah Zayner) senza alcun controllo da attivisti di “biohacking” in giro per il mondo.

Il metodo adottato per il trattamento sarà il CRISPR perché è uno strumento che rivela sempre più efficace nel tagliare e modificare punti specifici del DNA. In effetti anche in questo caso si tratta proprio di alterare in modo permanente il DNA di qualcuno.

L’obiettivo del test è in questo caso curare una forma diffusa ed ereditaria di cecità. Si tratta della amaurosi congenita di Leber, un disturbo che colpisce dai due ai tre neonati ogni 100.000. La sua caratteristica principale risiede nel fatto che interessa soggetti con occhi perfettamente in salute, ma mancanti di un gene in grado di convertire la luce in segnali al cervello che si traducano in una visione.

Il trattamento sperimentale punta a fornire a ragazzi ed adulti malati una sorta di “aggiornamento biologico del firmware”. Al DNA dei soggetti verrà aggiunta una versione sana del gene che manca. In questo modo si potrà chiudere correttamente il “circuito” che trasforma la luce in impulsi per il cervello e successivamente in vista.

Due distinte società mediche avvieranno dunque a partire dal prossimo autunno quella che può essere considerata una possibile pietra miliare della genetica.

La Editas Medicine e la Allergan testeranno la CRISPR “anticecità” su 18 persone in tutti gli Stati Uniti, effettuando i previsti interventi in pochi selezionati centri clinici.

È di certo il mio temerario ottimismo che nel sapere di questa notizia mi spinge a dire “staremo a vedere,” incurante della terrificante freddura.