In momenti diversi, l'approvazione del farmaco aducanumab da parte della Food and Drug Administration negli USA sarebbe stata celebrata come uno dei grandi progressi terapeutici del 2021. Dopotutto è il primo farmaco a colpire le cause dell’Alzheimer, la forma più comune di demenza.
L'Alzheimer colpisce milioni di persone nel mondo: 1,4 milioni solo in Italia. C’è una manciata di farmaci che attenua temporaneamente i suoi sintomi, ma nessuno poteva rallentare davvero la sua avanzata.
Aducanumab, partenza in salita
Nonostante le premesse, l’approvazione della FDA è diventata una delle più controverse. Tutto inizia nel marzo 2019, quando gli sviluppatori di aducanumab, la statunitense Biogen e la giapponese Eisai, interrompono due ampi studi clinici dopo che un comitato di monitoraggio indipendente stabilisce che il farmaco non mostra alcun beneficio clinico.
Eppure il farmaco sembrava fare il suo lavoro: liberare il cervello dei pazienti dalle placche amiloidi, i depositi di proteine anomale caratteristici dell'Alzheimer. Tuttavia, non essendo ancora chiaro se l'amiloide causi o no la malattia, la questione è stata sospesa. Biogen però non si è arresa: dopo ulteriori analisi, ha ripresentato il suo caso nel novembre 2020.
Altra sonora bocciatura, con 10 voti contrari su 11: “non ci sono prove sostanziali dell’effetto di aducanumab,” faceva sapere l’ufficio biostatistico della FDA. I rischi presentati da aducanumab sembravano superiori ai benefici.
Fine dei giochi per aducanumab? No.
La FDA avrebbe potuto concludere le cose lì. Invece, l'agenzia ha dato il via libera all'aducanumab lo scorso giugno, ritenendo "ragionevolmente probabile che preveda il beneficio clinico". La Biogen è tenuta ad allestire un altro studio, con risultati attesi entro il 2030: nel frattempo, può vendere il suo prodotto (col nome commerciale Aduhelm) a qualsiasi paziente con Alzheimer.
Lo stesso giorno, la società ha annunciato il prezzo di listino del farmaco negli USA: oltre 50.000 euro l’anno.
E ora è caos
Le associazioni dei malati ed alcuni ricercatori hanno esultato per la decisione della FDA, nella speranza che il farmaco Biogen funzioni. Tre membri del comitato esecutivo dell’organo di controllo si sono dimessi in segno di protesta, e sembra solo l’inizio.
Perfino il Congresso americano ha lanciato due indagini di altrettante commissioni su come Aducanumab sia stato approvato e perchè costi così tanto.
Ne è venuto fuori un resoconto (a mezzo stampa) che denunciava una campagna di “pressione” avviata Biogen per influenzare la FDA.
Altra indagine, stavolta chiesta dallo stesso commissario FDA, Janet Woodcock. Nel frattempo alcuni centri medici dichiarano che non prescriveranno il farmaco.
Funzionerà?
Entro il 2030, quando ci saranno risultati attendibili, conteremo più successi o più danni da questo farmaco? In Europa, l’EMA ha respinto l’uso del farmaco, troppo presto per capire se vale la pena. Negli USA i medici stanno decidendo in autonomia, generalmente informando i pazienti.
"Quando parlo di aducanumab ai pazienti, includo una narrazione degli eventi che hanno portato alla sua approvazione", dice Jason Karlawish, geriatra presso la Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania.
"Le persone hanno bisogno di capire da dove viene qualcosa".
