Una nuova medicina a dose singola per la malattia del sonno, l’Acoziborolo, ha dimostrato il 95% di efficacia nell’eliminare il parassita. Il nuovo studio clinico, già in fase 2 di 3) è frutto di una iniziativa svizzera chiamata DNDi, “Drugs for Neglected Diseases” (“Farmaci per Malattie trascurate”) in collaborazione con Guinea e Repubblica Democratica del Congo.
Il farmaco rappresenterebbe un notevole passo avanti rispetto ai trattamenti attuali e precedenti, che richiedono procedure dolorose e invasive.
“La malattia del sonno è un incubo per i pazienti in alcune delle aree più remote dell’Africa occidentale e centrale,” dice Victor Kande, del Ministero della Salute della Repubblica Democratica del Congo, in una nota stampa. “Si tratta di aree dove la distanza da un ospedale può essere misurata in giorni, e questo spesso porta alla morte dei pazienti. Siamo alla vigilia di una cura che può risolvere il problema in un solo giorno. Con una sola somministrazione di 3 pillole di Acoziborolo. Un cambiamento rivoluzionario per i medici e le comunità”.
Che cos’è la malattia del sonno?
La malattia del sonno, chiamata anche “tripanosomiasi umana africana” (HAT), è causata da un parassita trasmesso dalla puntura della temibile mosca tse-tse. Esistono due forme diverse di questa malattia, a seconda della sottospecie del parassita che ne è all’origine. Secondo l’OMS, una di queste sottospecie, Trypanosoma brucei gambiense, è responsabile della maggior parte dei casi, oltre il 95%.
Questo parassita può rimanere in attesa per mesi o persino anni, senza mostrare alcun sintomo esteriore prima di manifestarsi con febbre, mal di testa, dolori articolari, ingrossamento dei linfonodi: sintomi che non destano subito allarme.
Tuttavia, man mano che il parassita progredisce entra nel sistema nervoso centrale causando disordini del sonno, allucinazioni, confusione, convulsioni, tremori, e altri disturbi. Se non trattata adeguatamente, la malattia del sonno può essere letale.
E fino a poco fa (non nel 1800, nei primi anni 2000) poteva essere letale anche la sua cura: un farmaco a base di arsenico altamente tossico, capace di uccidere il 5% dei pazienti.
Il cammino verso la vittoria
Un primo miglioramento (sempre attraverso il lavoro di DNDi) ha prodotto un farmaco non tossico chiamato NECT. Un’altra sostanza, il fexinidazolo, è completamente orale e viene somministrata in un trattamento di dieci giorni. Farmaci che richiedono comunque punture lombari o lunghe degenze.
Ora il nuovo farmaco candidato, l’Acoziborolo, può spazzare via tutto questo. Una sola somministrazione, una soltanto.
Nei test pubblicati su Lanced (vi linko qui il documento) i ricercatori hanno somministrato Acozibirolo ad oltre 200 pazienti di 10 ospedali in Guinea e Congo, affetti da malattia del sonno in diversi stadi.
I risultati?
In 18 mesi di test, il farmaco è stato in grado di eliminare il parassita in 198 dei 201 pazienti che hanno terminato il trial.
I ricercatori e gli esperti sperano che una terapia a dose singola sia molto più accessibile nelle comunità rurali dove prevale la malattia del sonno. Gli eventi avversi? Lievi o moderati, secondo quanto riferito dai ricercatori, con febbre e stanchezza come sintomi più comuni.
Il fattore chiave dell’Acoziborolo è che potrà essere somministrato non solo negli ospedali ma anche direttamente nelle comunità rurali, il che lo rende molto più accessibile rispetto ad altri trattamenti. Anche se i risultati del trial sono incoraggianti, tuttavia, serviranno almeno due anni prima che il farmaco sia ampiamente disponibile.
