venerdì, 18 Settembre 2020
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La terapia genica cura i “bambini bolla”

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C’è una nuova speranza per i cosiddetti “bambini bolla”, quei bambini affetti da ADA-SCID, una forma gravissima e rara di immunodeficienza ereditaria che rende facile preda di virus e batteri.

C’è un nuovo metodo di cura, ottenuto modificando cellule staminali dei pazienti attraverso l’inserimento del gene responsabile della malattia, riveduto e corretto. Un traguardo, chiamato terapia genica, che potrà permettere a questi bambini di vivere nel mondo reale, al di fuori della bolla che li protegge giorno e notte.

Luigi Naldini, direttore dell’istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, ha affermato: «È come vivere in una fiaba. Bambini che prima morivano oggi si salvano tornando a una vita normale».

L’ADA-SCID è una malattia rarissima, causata dalla presenza di un gene alterato ereditato da entrambi i genitori capace di bloccare la produzione di una proteina essenziale per i linfociti, l’adenosina deaminasi (Ada). Senza linfociti, i bambini sono praticamente privi del sistema immunitario. Questa nuova terapia, ora, può dare nuove speranze a tante famiglie.

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