Un team di scienziati USA ha sviluppato un farmaco in gel che promuove la rigenerazione cellulare e inverte la paralisi nei topi con lesioni del midollo spinale, permettendo loro di camminare di nuovo entro quattro settimane dal trattamento.
Il nuovo, incoraggiante studio è stato appena pubblicato sulla rivista Science. Il team della Northwestern University sta lavorando duramente per ottenere i permessi dalla FDA e portare avanti i test sull’uomo già a partire dal prossimo anno.
Lo scopo della nostra ricerca era quello di sviluppare una terapia traducibile che potesse essere portata in clinica per impedire alle persone di rimanere paralizzate dopo un grave trauma o malattia.
Samuel Stupp, Northwestern University, il ricercatore che ha guidato lo studio.
Un obiettivo di vecchia data
Trattare la paralisi è un obiettivo da tempo inseguito dalla medicina: diverse ricerche all’avanguardia includono trattamenti sperimentali che utilizzano cellule staminali per creare nuovi neuroni (cellule nervose), terapie geniche che “dicono” al corpo di produrre certe proteine che aiutano a riparare i nervi, l’iniezione diretta di proteine o particolari impianti.
Come è stato ottenuto il nuovo gel per riparare lesioni al midollo spinale
Il team di Samuel Stupp ha utilizzato le nanofibre per imitare l’architettura della matrice extracellulare, una rete naturale di molecole che circondano il tessuto responsabile del supporto delle cellule. Ogni fibra è circa 10.000 volte più sottile di un capello umano ed è costituita da centinaia di migliaia di molecole bioattive chiamate peptidi. I peptidi, poi, trasmettono segnali per promuovere la rigenerazione dei nervi.
La terapia è stata iniettata in formulazione gel nel tessuto che circonda il midollo spinale dopo un’incisione nei topi di laboratorio. I ricercatori deciso di aspettare 24 ore prima di applicarlo, perché gli esseri umani vittime di lesioni devastanti da incidenti d’auto, sparatorie e così via sperimentano anche ritardi nel ricevere il trattamento. La speranza è che l’iniezione di questo tipo di polimeri organici sarà in grado di alleviare il dolore senza creare dipendenza o tossicità e offrendo una stabilità a lungo termine che potrebbe aiutare nelle condizioni croniche.
Quattro settimane dopo, i topi che hanno ricevuto il trattamento hanno riacquistato la capacità di camminare quasi come prima della lesione. Quelli non trattati non lo hanno fatto.
Una successiva analisi sui topi ha rilevato anche notevoli miglioramenti del midollo spinale anche a livello cellulare. Le estensioni recise dei neuroni chiamate assoni si sono rigenerate, e il tessuto cicatriziale (che può fungere da barriera alla rigenerazione) si è significativamente ridotto. Si è riformato finanche lo strato di assoni che chiamiamo mielina, importante per la trasmissione dei segnali elettrici.
Molecole “danzanti”
Una scoperta chiave del team nella realizzazione di questo gel è stata che una certa mutazione nelle molecole ha intensificato il loro movimento collettivo e aumentato la loro efficacia. I recettori nei neuroni sono naturalmente in movimento, spiegano i ricercatori: per questo aumentarne il movimento aiuta a connettersi in modo più efficace.
I ricercatori hanno infatti testato due versioni del gel (una con la mutazione e una senza). I topi che hanno ricevuto la versione modificata hanno riacquistato più funzionalità.
Il gel sviluppato dagli scienziati è il primo del suo genere, ma potrebbe inaugurare una nuova generazione di farmaci noti come “farmaci supramolecolari”, perché la terapia è un assemblaggio di molte molecole piuttosto che una singola molecola.
I prossimi passi per il gel “supramolecolare”
Secondo il team, il gel è sicuro perché i materiali si biodegradano nel giro di poche settimane e diventano nutrienti per le cellule. Il team di ricerca adesso spera di passare rapidamente agli studi sull’uomo senza la necessità di ulteriori test sugli animali, come sui primati.
Sarebbe un bel colpo: secondo le statistiche ufficiali, in italia vivono circa 75.000 persone con lesioni al midollo spinale (negli USA più di 300.000). La loro attesa di vita è più breve, e questo dato non migliora da 40 anni.
Spero che le autorità sanitarie considerino con attenzione e precisione queste terapie, del tutto nuove, che potrebbero cambiare totalmente il destino di questa condizione.
