Il trapianto di midollo funziona quasi sempre allo stesso modo da decenni. Si prende il sangue di un donatore compatibile e lo si infonde così com’è, cellule staminali e linfociti mescolati insieme, senza distinzioni. Il problema arriva dopo, col rigetto, quando quei linfociti, addestrati a riconoscere un corpo che non è il loro, decidono che il paziente stesso è la minaccia da eliminare.
Orca Bio ha appena ottenuto dalla FDA l’approvazione per una terapia che prova a separare il grano dal loglio prima ancora dell’infusione.
4 pazienti su 10 che sopravvivono a un trapianto di midollo osseo sviluppano una malattia cronica causata dal trapianto stesso: il sistema immunitario del donatore che si rivolta contro il corpo che lo ospita. Si chiama graft-versus-host disease, GVHD per gli addetti ai lavori, e per anni è stato il conto salato da pagare dopo una cura riuscita. La FDA ha appena approvato Tregzi, una terapia che promette di ridurre drasticamente questo rischio di rigetto senza spegnere tutto il sistema immunitario del paziente.
Come funziona questa “selezione” delle cellule
Il trapianto tradizionale infonde nel paziente un mix indifferenziato di cellule prelevate da un donatore compatibile: cellule staminali per ricostruire il midollo e linfociti T per ricostruire le difese immunitarie. Il problema è che tra quei linfociti T ce ne sono alcuni troppo aggressivi, pronti ad attaccare organi e tessuti del nuovo ospite. Tregzi “separa il mazzo di carte” prima di giocarlo: isola le cellule T regolatorie, quelle che calmano la risposta immunitaria invece di scatenarla, e le infonde insieme alle staminali. I linfociti T convenzionali arrivano solo dopo, quando l’ambiente è già stato preparato a tollerarli.
In pratica, Orca Bio non ha inventato un farmaco nuovo. Ha riordinato componenti del sangue che esistono già, cambiando solo tempi e proporzioni. Un po’ come separare gli ingredienti di una ricetta che va sempre storta, per capire quale va aggiunto prima e quale dopo.
I numeri dello studio, e quello che pesa di più
Lo studio di fase 3 Precision-T ha arruolato 187 pazienti con leucemie acute o sindromi mielodisplastiche, assegnati a caso a Tregzi o a un trapianto tradizionale. A 12 mesi, il 78% dei pazienti trattati con Tregzi era vivo e senza GVHD cronica da moderata a severa, contro il 38% del gruppo di controllo.
La GVHD cronica in sé è scesa dal 44% al 13%. La sopravvivenza globale è arrivata al 94% contro l’83%.
Sono numeri solidi, statisticamente netti, ma la brutta notizia è altrove. la terapia anti rigetto arriva con un’etichetta di prezzo che pochi comunicati stampa mettono in prima pagina: 428.000 dollari a paziente è il costo di listino fissato da Orca Bio. Per un trattamento una tantum che punta a evitare anni di complicazioni, l’azienda lo definisce un investimento. Per chi deve trovare i soldi o la copertura assicurativa, resta una cifra a sei zeri prima ancora di sapere se funzionerà sul singolo caso.
Lo studio Precision-T in cifre
Pubblicazione: dati dello studio di fase 3 Precision-T (NCT05316701), comunicati dalla FDA il 30 giugno 2026.
Chi ci arriverà per primo, e chi aspetterà
Orca Bio produce Tregzi in un unico stabilimento a Sacramento, in California, con un tempo di consegna di circa 72 ore dal prelievo del donatore all’infusione nel paziente. Le cellule non vengono congelate, quindi il tempo è una variabile critica. Il piano è arrivare a circa 25 centri trapianto entro fine anno, con una seconda struttura produttiva in costruzione a Princeton, New Jersey.
Fuori dagli Stati Uniti, per ora, non risulta nessuna domanda depositata presso l’Agenzia Europea per i Medicinali: chi ha bisogno di questa terapia anti rigetto in Europa dovrà aspettare, e non è chiaro quanto.
Nel 2024 abbiamo raccontato il caso di un paziente curato da HIV e cancro con un doppio trapianto di staminali. Un episodio che mostrava già quanto le cellule del donatore potessero riscrivere il sistema immunitario di chi le riceve, nel bene e nel male. Tregzi prova a mettere quella riscrittura sotto controllo invece di lasciarla al caso, come già accennavamo parlando di quel trapianto eccezionale.
I tempi reali per chi non è negli Stati Uniti
Orizzonte stimato: dai 3 ai 7 anni prima di un’eventuale disponibilità in Europa, condizionata all’esito di una domanda che al momento non risulta nemmeno presentata.
Il problema non è solo regolatorio: le terapie a base di cellule Treg affrontano in Europa un percorso frammentato tra approvazione centralizzata EMA e autorizzazioni nazionali, un ostacolo che i ricercatori segnalano da tempo come freno all’adozione su scala continentale.
Il trapianto di midollo resta, per molte leucemie, l’unica strada verso una cura vera. È anche il motivo per cui il fai-da-te cellulare di cui avevamo scritto un anno fa, quello che punta a evitare del tutto il trapianto (e i rischi di rigetto), resta un orizzonte diverso e più lontano rispetto a Tregzi. Qui non si evita il trapianto, si prova solo a renderlo meno pericoloso dopo.
Come già visto con le cellule CAR-T termocontrollate, la vera partita della terapia cellulare si gioca sempre sul dettaglio del controllo, non sulla forza bruta.
Orca Bio parla di “nuova era della medicina dei trapianti”, e i numeri dello studio danno ragione all’entusiasmo. Il prezzo, e l’assenza di una data per l’Europa, ricordano che tra l’annuncio, il rigetto e la sacca appesa al letto di un paziente italiano c’è ancora una strada lunga.
Una strada crudele, fatta di rimborsi da negoziare e agenzie da convincere, una alla volta.
