Daraxonrasib per il tumore al pancreas: come averlo in Italia

A chi ha in famiglia un tumore al pancreas metastatico la domanda arriva presto: come si fa ad avere il daraxonrasib? La risposta pratica parte da un dettaglio che spiazza: la richiesta la fa il medico. Il paziente da solo non ha un modulo da compilare né un numero da chiamare.

Il farmaco è una pillola quotidiana di Revolution Medicines (nome commerciale Rasonque). La FDA l’ha approvata il 26 agosto 2026 per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con almeno una terapia sistemica. Nello studio RASolute 302, su 500 pazienti, la sopravvivenza mediana è stata di circa 13 mesi contro meno di 7 con la chemioterapia. Le cifre oscillano tra 12,4 e 13,2 mesi a seconda della fonte (a giugno ne abbiamo scritto qui). In Italia il daraxonrasib non si compra in farmacia. L’agenzia europea ha dato parere favorevole il 15 ottobre e la Commissione europea deve ancora decidere. Solo dopo toccherà ad AIFA trattare prezzo e rimborso.

Daraxonrasib in Italia: le quattro strade aperte oggi

La prima è lo studio clinico. Nel nostro Paese il daraxonrasib si usa solo dentro sperimentazioni autorizzate: RASolute 302, 303 e 304, più due studi su tumori solidi. Il 16 settembre il sottosegretario Marcello Gemmato ha riferito alla Camera che in arruolamento c’erano il 304 e lo studio di dose escalation. Alla sperimentazione 302 hanno lavorato quattro centri italiani: l’AOU Pisana, l’Istituto Oncologico Veneto, l’Istituto Nazionale Tumori e l’Istituto Europeo di Oncologia di Milano.

La seconda è l’uso compassionevole, regolato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017. Servono una malattia grave senza alternative valide e il parere del comitato etico. Soprattutto serve un’azienda disposta a dare il farmaco gratis. AIFA ha aperto un dialogo con Revolution Medicines, ma Gemmato ha ricordato che l’amministrazione non può imporre nulla. Negli Stati Uniti un programma di accesso esteso funziona dal 1 maggio 2026, a quanto riferisce la guida di Let’s Win.

La terza è l’importazione. L’azienda ha attivato una procedura chiamata uso nominale globale. Secondo l’AIOM facilita l’arrivo del farmaco al prezzo americano, con la spesa a carico del paziente tramite l’ospedale: a listino sono circa 36.600 euro ogni 30 giorni. L’oncologa Chiara Cremolini, di Pisa, definisce il meccanismo eticamente inaccettabile.

Il caso di Jessica Scarpa e il protocollo che deve nascere

La quarta strada si è aperta il 5 novembre. Regione Lombardia ha autorizzato l’Asst di Lecco a comprare il farmaco negli Stati Uniti. La struttura lo somministrerà a Jessica Scarpa, 36 anni, di Olginate, che ha un tumore al pancreas metastatico, e la spesa è tutta della Regione. La sua raccolta fondi, aperta il 9 ottobre, aveva sfiorato i 450.000 euro. Un anno di terapia costa circa 439.000 euro al listino americano (calcolo nostro, al cambio di 0,92).

L’assessore al Welfare Guido Bertolaso ha spiegato che la vicenda servirà a impostare una procedura per chi si trova nelle stesse condizioni. Per gli altri casi le cronache descrivono un percorso in due tempi: l’oncologo verifica che il quadro clinico sia compatibile con le indicazioni della FDA. Poi la struttura che ha in cura il paziente presenta un’istanza di autorizzazione in via eccezionale. Il protocollo, per ora, resta da scrivere. Le cronache non riportano il prezzo effettivo che la Lombardia pagherà per la fornitura.

Cosa deve verificare l’oncologo prima di chiedere il daraxonrasib

Per il paziente il lavoro pratico consiste nel portare le domande giuste al proprio oncologo, che resta l’unico a poter valutare il caso. Queste sono quelle che contano per il daraxonrasib:

• Il quadro clinico rientra nelle indicazioni? Contano la diagnosi di adenocarcinoma, la malattia metastatica e almeno una terapia sistemica già fatta.
• È stato fatto il test molecolare su RAS? Nello studio i pazienti con mutazioni diverse dalla G12 erano meno del 10%, quindi il dato è più solido per la maggioranza dei casi.
• C’è un centro che arruola? Gli studi si cercano su ClinicalTrials.gov con la parola RASolute (il 302 ha il codice NCT06625320).
• L’ospedale può chiedere il farmaco all’azienda? Revolution Medicines indica ai medici l’indirizzo medinfo@revmed.com per il programma statunitense, e il paziente non può inoltrare la richiesta da solo.
• Serve il comitato etico? Per l’uso compassionevole sì, e il percorso passa dalla direzione dell’ospedale.

Un’altra domanda riguarda la tollerabilità. Tra gli effetti più seri dello studio ci sono eruzioni cutanee e afte alla bocca, e vanno discussi prima di scegliere. Qualunque proposta che salti il medico e l’ospedale merita un’occhiata molto attenta.

Prezzo ed Europa: due date a 34 giorni di distanza

L’11 settembre l’AIOM scriveva che non risultava alcuna sottomissione del dossier all’agenzia europea. Collegava la cosa alla clausola della nazione più favorita: dopo la trattativa il prezzo italiano sarebbe probabilmente più basso di quello americano. Il 15 ottobre il comitato scientifico dell’EMA ha espresso parere favorevole, dopo una revisione a tappe cominciata a luglio. Tra le due date sono passati 34 giorni.

La previsione, firmata oggi 6 novembre 2026: la Commissione europea decide tra dicembre e inizio 2027. Di norma impiega circa due mesi dal parere, e qui il percorso è accelerato. Per prezzo e rimborso AIFA è realistico contare altri mesi, con il Servizio sanitario che difficilmente lo dà prima della primavera. Nel frattempo la ricerca sul pancreas corre su altri binari: a febbraio abbiamo raccontato l’ok della FDA ai campi elettrici.

La domanda, dunque, ha oggi una risposta con quattro porte. Accanto a quella a pagamento c’è un prezzo: circa 36.600 euro al mese. Il daraxonrasib arriverà negli ospedali europei e poi in quelli italiani, a una cifra decisa da AIFA invece che dal listino americano.

Comunque vada, la telefonata di partenza resta la stessa: quella al proprio oncologo.