A una ragazza di 26 anni hanno fatto un’iniezione negli occhi, e nella siringa c’era un pezzetto della sua stessa gamba: i mitocondri presi dal muscolo, le minuscole centraline che in ogni cellula trasformano il cibo in energia. Su occhi umani non l’aveva mai tentato nessuno. Lei si chiama Lucy Ackman.
Lo scorso febbraio, Lucy era improvvisamente crollata nel suo appartamento di Brooklyn per un’emorragia cerebrale. L’intervento d’urgenza le ha salvato la vita, ma il nervo ottico (il cavo che porta le immagini al cervello) era danneggiato. Le pupille non reagivano più alla luce. Suo padre è Bill Ackman, miliardario degli hedge fund, uno che gli amici descrivono come un “aggiustatutto”.
A maggio la FDA, l’ente americano che autorizza le terapie, ha concesso ai medici del Mount Sinai di New York un permesso d’emergenza mai dato prima. Il gruppo di David Putrino e Christopher Kellner ha estratto i mitocondri da un frammento di muscolo e li ha iniettati in entrambi gli occhi della ragazza, a 24 ore di distanza.
Perché proprio i mitocondri?
Miliardi di anni fa i mitocondri erano batteri liberi, poi si sono trasferiti dentro le cellule dei nostri antenati e non se ne sono più andati. Un neurone ferito è anzitutto un neurone rimasto senza corrente. In laboratorio si è visto che però riesce ad assorbire mitocondri sani arrivati da fuori, e ad aprile uno studio su Nature aveva mostrato topi con il nervo ottico schiacciato che recuperavano la vista con una operazione simile.
Il primo trapianto di mitocondri nell’uomo risale al 2017, dal muscolo dell’addome al cuore di alcuni bambini a Boston. L’anno scorso ne avevamo ripercorso la storia. A maggio la Duke University li ha usati per ricaricare i nervi di chi soffre di dolore neuropatico. Gli occhi, però, nessuno li aveva ancora toccati.
Qualche settimana di luce
Dopo le iniezioni le pupille di Lucy hanno ripreso a stringersi, e con l’occhio sinistro ha cominciato a distinguere sagome e ombre. Nessuna infiammazione. Un’ombra, per chi vede nero da mesi, somiglia parecchio a una porta di nuovo aperta.
Dopo circa 4 settimane, però, il miglioramento si è spento.
Il lavoro è un preprint inviato a Nature e nessuno l’ha ancora revisionato: riguarda una sola persona, senza un gruppo di confronto. A Stanford, Daria Mochly-Rosen ha ricordato al Washington Post che parecchi colleghi dubitano: il corpo usa migliaia di miliardi di mitocondri, e poche iniezioni potrebbero non bastare.
Nel 2021 raccontammo di un paziente con una cecità ereditaria che aveva ritrovato la vista con una sola iniezione di terapia genica, e l’effetto era durato oltre un anno. Malattia diversa e meccanismo diverso. Aiuta però a pesare quel mese.
Ackman, su X, ora va a caccia di un metodo per iniettare più spesso i mitocondri, una specie di tagliando agli occhi. E ha promesso circa 370 milioni di euro (in azioni della sua Pershing Square) per un istituto su cervello e longevità con la moglie Neri Oxman. Negli Stati Uniti i fondi federali per la ricerca calano, e la rotta della medicina sperimentale la scelgono sempre più spesso i grandi patrimoni. Sam Altman finanzia Retro Biosciences, Jeff Bezos è dietro le sorti di Altos Labs. Ackman ci è arrivato dalla strada più dolorosa.
Le ombre nell’occhio sinistro sono durate un mese. Quanti mitocondri serviranno perché un’ombra torni a essere una faccia, e per quanto tempo avranno voglia di restare?
Il preprint
Pubblicazione: Putrino D, Kellner C, McCully J e altri, “First intravitreal mitochondrial transplantation for bilateral vision loss”, preprint su Research Square (2026), non revisionato. Il precedente sul cuore: Emani e altri, Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery (2017). DOI: 10.1016/j.jtcvs.2017.02.018.
Dati chiave: 1 paziente di 26 anni, 2 iniezioni nel vitreo a 24 ore di distanza. La percezione di luce e ombre è durata circa 4 settimane.
Da un caso a una terapia
L’orizzonte è ancora lungo, 7-15 anni.
Servono studi su più pazienti, e prima bisogna capire quanti mitocondri sopravvivono nell’occhio. I primi candidati sarebbero persone con danni recenti al nervo ottico. Il limite pesa: ogni dose richiede un prelievo di muscolo e un laboratorio che isoli gli organelli in poche ore.
