Silenziamento genico del colesterolo: verso un’iniezione ogni 10-20 anni
Scribe cerca 96 milioni per STX-1150, terapia epigenetica per il silenziamento del gene PCSK9. Prima mano nei pazienti, dati nel 2027.
Scribe cerca 96 milioni per STX-1150, terapia epigenetica per il silenziamento del gene PCSK9. Prima mano nei pazienti, dati nel 2027.
Da cinque anni dicevano "ci stiamo arrivando". Il 9 giugno il ringiovanimento cellulare è entrato nel primo occhio umano vero.
A otto mesi un bambino con epilessia infantile farmacoresistente riceve una terapia genica iniettata direttamente nel cervello.
Una nuova terapia genica per la Duchenne mostra risultati promettenti nei topi, invertendo i danni muscolari. Test umani previsti entro due anni.
Test su topi mostrano l'efficacia di una terapia genica nel riparare i dischi vertebrali deteriorati, ripristinandone flessibilità e capacità di carico. Speranze per l'uomo.
Una nuova terapia genica ha permesso a Opal, bimba con sordità congenita per una mutazione genetica, di sentire e iniziare a parlare.
Il deficit di dopamina legato all'alcolismo potrebbe avere gli anni contati. Una terapia genica mostra risultati incredibili negli studi sui primati.
Una scoperta assolutamente fortuita pone l’accento sull’efficacia di un trattamento iniettato direttamente nel bulbo oculare di un paziente cieco, e mostra ancora una volta le potenzialità delle terapie geniche
Invecchiamento e durata della vita, obiettivi di molte ricerche scientifiche. La più recente individua una terapia genica che potrebbe funzionare anche sugli umani

Un noto scienziato produce un elenco di geni che se modificati producono veri e propri super poteri, ma il gioco potrebbe non valere la candela.
Church è entusiasta dei risultati ottenuti prima sui topi e poi sui cani: spera che gli effetti possano essere generali e indipendenti dalle specie trattate. Utilizzeranno la stessa terapia genica anche sugli esseri umani.
C’è una nuova speranza per i cosiddetti “bambini bolla”, quei bambini affetti da ADA-SCID, una forma ...